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TERAPIA GENICA PARA LA RETINITIS PIGMENTARIA (16/02/2009)

Vecino E. Arch Soc Esp Oftalmol v.83 n.4 Madrid abr. 2008

Investigadores de la University of Florida, Estados Unidos, han conseguido en ratones, utilizando una terapia genética experimental, desactivar un gen que tiene una función primordial en la retinitis pigmentaria, una de las principales causas de ceguera congénita. Según informa “Vision Researche”, la terapia consiste en inyectar material genético, ARN de interferencia, que desactiva la rodopsina esencial para una visión óptima, pero las versiones mutadas del gen pueden causar retinitis pigmentaria.

Las formas mutadas de rodopsina producen una proteína tóxica en la retina que elimina las células fotorreceptoras. Los síntomas generalmente aparecen entre las edades de 10 y 30 años y la mayoría de las personas que la padecen quedan ciegas a los 40. La retinitis pigmentaria afecta alrededor de 1,5 millones de personas en todo el mundo.

Los autores diseñaron con ingeniería genética el ARN de interferencia en un virus y lo inyectaron en las retinas de más de una docena de ratones normales. El tratamiento redujo la cantidad de rodopsina en cerca de 60%. Estos hallazgos sugieren un método posible para tratar a los pacientes con retinitis pigmentaria.

"Si reducimos la cantidad de proteína formada por la rodopsina mutada, podría ser suficiente para mantener la visión en quienes resultan afectados por la retinitis pigmentaria", aseguró la Profesora Marina Borbatyuk, que dirigió la investigación. Los autores proyectan estudiar ahora si la introducción de rodopsina normal en las retinas de los ratones podría restablecer la visión.


TERAPIA GENICA PARA LA RETINITIS PIGMENTARIA (16/02/2009)



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